Với những tiến bộ đáng kể trong ngành dược phẩm, bao gồm thuốc sinh học và phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, nhu cầu về các loại tá dược mới và hoạt động tốt hơn để cải thiện việc sản xuất thuốc cũng đang ngày càng tăng.
Theo hệ thống quy định hiện hành của Mỹ, những tá dược mới hoặc lạ chỉ được đánh giá cho việc sử dụng có mục đích khi phê duyệt ứng dụng thuốc. Theo FDA, một tá dược mới là một tá dược chưa từng được sử dụng trước đây trong bất kỳ sản phẩm thuốc nào được cấp phép ở Mỹ theo đúng cách dùng và liều lượng cho phép của nó. Điều này có nghĩa là ngay cả những tá dược đã được sử dụng trong nhiều năm trong thực phẩm hoặc thuốc cũng có thể xem là “mới” nếu dùng chúng ở liều lượng cao hơn hoặc dùng cách khác (ví dụ thuốc uống và kem bôi ngoài da) so với bất kỳ loại thuốc nào được xem xét và phê duyệt trước đây [1].
Đáng tiếc, một kết quả thực tế của các tá dược mới chỉ được xem xét khi một ứng dụng thuốc là các công thức có hiệu quả tiềm năng không được cải tiến trong quá trình phát triển thuốc. Các công ty dược phẩm đơn giản là có quá nhiều vốn và tương lai đã đầu tư vào các ứng dụng thuốc của họ để đánh liều trì hoãn hoặc từ chối vì một tá dược mới, do đó miễn cưỡng sử dụng tá dược ngoài các loại đang bán trên thị trường ở Mỹ.
Một cuộc khảo sát tá dược mới vào năm 2019 thực hiện bởi Dược điển Mỹ chỉ ra rằng cách kiểm soát những loại tá dược mới có tác động đáng kể đến sự đổi mới trong ngành sản xuất dược phẩm và tá dược. Gần như tất cả những người được hỏi đã điều chế và / hoặc giám sát những người điều chế thuốc trong 5 năm qua tin rằng các tá dược rất quan trọng trong việc cải thiện một công thức điều chế thuốc. 40% báo cáo phải điều chế lại một sản phẩm thuốc cho thị trường Mỹ là do những hạn chế liên quan đến tá dược và gần một phần ba báo cáo từ bỏ việc phát triển một sản phẩm thuốc do các vấn đề liên quan đến tá dược. Hơn ba phần tư số người được hỏi cũng trình bày những thách thức khi sử dụng tá dược mới; những yêu cầu vượt xa các vấn đề kỹ thuật, chất lượng hoặc chi phí. Những phát hiện này đã được trình bày công khai tại Diễn đàn Tá dược USP vào tháng 11 năm 2019. USP có kế hoạch xuất bản một bài phân tích về những phát hiện này vào đầu năm 2020.
May mắn là có cơ hội mở ra một con đường tương lai cho những loại tá dược mới. FDA đang xem xét một chương trình thí điểm để đánh giá độc tính và chất lượng của các tá dược mới được sử dụng trong thuốc dành cho người. Chương trình sẽ áp dụng cho các tá dược mới chưa từng được sử dụng trước đây trong các sản phẩm thuốc mà FDA đã cấp phép và không được sử dụng trong thực phẩm. Mặc dù hiện tại họ không xem xét các tá dược mới / lạ ngoài quy trình đánh giá ứng dụng thuốc, FDA Mỹ vẫn đang cân nhắc về chương trình thí điểm này bởi vì, như các bên liên quan chỉ ra, nó có thể mang lại “lợi ích sức khỏe cộng đồng, như cải thiện việc sản xuất thuốc hoặc có ích trong công thức opioid ngăn chặn lạm dụng thuốc”. FDA cũng hy vọng rằng các tá dược xem xét trong chương trình này, sau khi dùng trong các công thức đã phê duyệt, sẽ được liệt kê trong Cơ sở dữ liệu Thành phần Không hoạt tính [2]. Xuất bản hàng quý bởi FDA, Cơ sở dữ liệu Thành phần Không hoạt tính (IID) được sử dụng bởi những người điều chế thuốc để xác định tá dược dùng trong các sản phẩm thuốc bán trên thị trường Mỹ. FDA hiện đang kêu gọi Dữ liệu đầu vào từ các bên liên quan, nộp vào trước ngày 3 tháng 2 năm 2020, cho chương trình này.
Khi các hợp chất thuốc ngày càng phức tạp, các thách thức về công thức bào chế cũng lớn dần. Các tá dược mới có khả năng có tác động lớn đến sự phát triển thuốc và rộng hơn là số lượng và cách điều trị cho bệnh nhân. Phương pháp trị liệu mới sẽ mang lại hy vọng cho các bác sĩ và bệnh nhân. Chúng tôi khuyến khích các bên liên quan quan tâm xem xét và phản hồi về Đề xuất Chương trình Đánh giá Tá dược Mới của FDA Mỹ; [Giấy phép Số FDA–2019–N–5464] giúp cho các nhà sản xuất dược phẩm có nhiều sự lựa chọn hơn để họ vượt qua các thách thức về điều chế thuốc và đưa các liệu pháp chữa trị mới ra thị trường.
[1] “Nonclinical Studies for the Safety Evaluation of Pharmaceutical Excipients” (Excipients guidance), May 2005, p.1
[2] Federal Register Vol. 84 No. 234 Dec. 2019 Notice: Novel Excipient Review Program Proposal; Request for Information and Comments
Cần thêm thông tin vui lòng liên hệ: